CONTEXTE - La Commission de la Transparence, dans son avis du 6 septembre 2023, a considéré que le ravulizumab apportait un service médical rendu important dans le traitement de la maladie du spectre de la neuromyélite optique chez les patients adultes présentant des anticorps antiaquaporine 4 (AQP4) et en échec des traitements de fond immunosuppresseurs (rituximab, azathioprine, mycophénolate mofétil). Dans le cadre de cette évaluation, la Commission de la Transparence, a formulé la demande de données complémentaires suivante : « La Commission demande la mise en place d’une étude post inscription de suivi des patients traités par ULTOMIRIS (ravulizumab), afin de disposer d’une part, de données d’usage des patients traités (antécédents, caractéristiques, durée de traitement), et d’autre part, de données d’efficacité (taux de poussées annualisé, évolution de l’invalidité et maintien de l’efficacité dans le temps) et de tolérance au long cours. Le recours à la cohorte française NOMADMUS devra être envisagé. » . Pour cela, Alexion Pharma France souhaite mettre en place l’étude MURANO qui permettra notamment de répondre à cette demande d’étude post-inscription (EPI) de la Commission de la Transparence.

OBJECTIFS - L'objectif primaire est d'évaluer l'efficacité du ravulizumab au fil du temps chez les patients atteints de NMOSD AQP4+. Les objectifs secondaires sont: évaluer l'effet du ravulizumab sur la poussée et l'invalidité chez les patients NMOSD AQP4+, décrire les conditions d’utilisation du ravulizumab en vraie vie, évaluer la tolérance et la sécurité du ravulizumab au long cours chez les patients atteints d’une NMOSD AQP4+, décrire les caractéristiques des patients traités par ravulizumab chez les patients atteints d’une NMOSD AQP4+, décrire la qualité de vie traités par ravulizumab chez les patients atteints d’une NMOSD AQP4+, décrire les caractéristiques et la qualité de vie des patients préalablement traités par eculizumab.

RÉSULTATS ATTENDUS - Les résultats attendus sont ceux qui présentent une efficacité et une tolérance similaires à celles observées dans l'étude clinique CHAMPION sur le ravulizumab dans le traitement de la NMOSD. Les résultats seront ensuite communiqués à la HAS sous forme de rapport dans le dossier du remboursement.

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